ALC-0315
6-(2-己基癸酰氧基)-N-(6-(2-己基癸酰氧基)己基)-N-(4-羟基丁基)己烷-1-铵,或ALC-0315,是一种高度专业化的可电离脂质,专为LNP药物递送系统而设计。作为mRNA疫苗和基因治疗中的关键成分,它在核酸封装、细胞内递送和内涵体逃逸方面发挥着重要作用。
ALC-0315是现代RNA医学的基石,旨在优化mRNA、siRNA和CRISPR基治疗药物的稳定性和生物利用度。
ALC-0315是mRNA疫苗中基本的LNP成分,用于确保有效载荷的保护和递送。ALC-0315还实现了靶向核酸递送,具有低毒性和高转染效率,这对RNA治疗至关重要。
这种阳离子脂质还能增强CRISPR、siRNA和反义寡核苷酸运输,以促进精确的基因调控。此外,它正在推动下一代RNA治疗的发展,支持肿瘤学、罕见病治疗和个性化医学的进步。
ALC-0315是一种可电离的阳离子脂质,与其他脂质结合形成脂质纳米颗粒(LNPs)。阳离子脂质用于复合带负电的核酸货物,并构成LNP递送系统的核心。