Avanti高纯度脂质，靶向脂质+LNP核心组件，赋能mRNA 与 In Vivo CAR T先进疗法

近来，环状mRNA与in vivo CAR-T成为全球生物医药界的热门话题。这一趋势不仅体现在科研突破上，也体现在各大药企的重磅并购及战略合作上。2月来，礼来收购 Orna Therapeutics及与信达生物的战略合作，布局In vivo CAR-T疗法。

环状mRNA 与 In vivo CAR‑T的核心价值

环状 mRNA提供传统线性 mRNA 无法比拟的优势。根据 2025 年行业技术综述：

• 更高稳定性：闭环结构避免 RNA 外切酶降解
• 更低免疫原性：动物模型显示其免疫学反应更温和
• 更高蛋白表达持续性
• 潜在更优的生产成本与热稳定性

In vivo CAR‑T 的根本颠覆性

传统 CAR‑T 最大的问题是：生产周期长、成本高、冷链、制造枢纽复杂及不能快速规模化。

而 in vivo CAR‑T 技术让患者自身身体成为CAR‑T 工厂，关键优势包括：

• 流程更快：无需外周血采集与体外细胞加工
• 成本更低：成本与物流负担低，更易规模化
• 可重复给药：更高的安全性
• 毒性更可控：更适合自身免疫疾病、慢病、高发病人群
• 医疗体系适应度更高：可望实现门诊给药

高效且可靶向的 LNP递送系统

在 in vivo CAR‑T（Orna、Orbital、Capstan 等）疗法中，LNP（脂质纳米颗粒）递送系统都是不可或缺的核心组件。

• 决定核酸能否进入正确的免疫细胞（如 T/B 细胞）
• 决定表达水平、药物动力学、组织分布
• 决定安全性（免疫激活 vs 可耐受性）
• 决定是否可以靶向特定组织（如淋巴组织）

因此，当所有巨头都押注体内基因与细胞疗法时，高质量、可设计的脂质原料成为产业命脉。

Croda Avanti脂质，赋能 mRNA与 In Vivo CAR‑T 的关键 LNP 解决方案

Avanti Research，全球领先的脂质品牌，50多年来专注脂质研发及商业化。脂质产品广泛应用于众多科研领域及已上市产品：

• mRNA 疫苗（辉瑞首款mRNA新冠疫苗）
• 治疗性 mRNA 药物
• LNP 靶向研究
• 脂质介导的体内基因编辑项目

Avanti 脂质核心优势：

靶向脂质：我们提供GMP 级 Avanti™ DSPE‑PEG2000‑Maleimide 为体内 CAR‑T技术的发展提供了关键支撑。作为可用于临床与商业生产的GMP 级功能化 PEG‑脂质，它能够通过maleimide‑ 巯基点击化学实现抗体、肽或蛋白的精准偶联，从而构建具备靶向能力的tLNP 。这些靶向 LNP 是将 CAR‑mRNA 递送至体内 T 细胞、实现体内直接编程的核心技术组件。

超高纯度LNP脂质组件：高纯度阳离子脂质、PEG脂质、结构脂质和胆固醇，契合In vivo CAR-T对杂质及高安全性的要求。

可定制离子化脂质，助力靶向递送

与我们合作，共同定制开发专属于您的离子化脂质，助力您的差异化靶向递送

质量稳定可靠

产品经过严格的测试，确保高纯度及卓越的批间一致性

从研发到商业化，全链路赋能

Avanti Research 专为科研工作者提供科研级别脂质为早研阶段概念验证赋能；而Croda禾大精通辅料的商业化放大。全球稳定的供应，确保您的管线能够从早研一路平滑过渡到临床和上市生产。

广泛的产品选择

Avanti 脂质产品系列目前包含2000+种研究级别和25+种GMP级别的产品：主要分类包括：半合成磷脂，阳离子脂质，鞘脂，PEG修饰脂质，甾醇和注射级别胆固醇（植物源）等。

在技术与产业双重加速的时代，我们相信，只有在可靠的脂质递送支持下，环状 RNA 和 In vivo CAR‑T 才能真正释放其潜力，让更具突破性的疗法走向更广泛的适应症、更可持续的制造模式，以及更可负担的未来。

如您对我们的产品感兴趣，请联系我们，申请样品

参考资料：

https://www.tekmerionbio.com/post/circular-rna-competitive-landscape-2025-innovation-at-the-cutting-edge

https://novotech-cro.com/news/novotech-report-how-vivo-car-t-may-reshape-cell-therapy-economics

https://www.williamblair.com/Insights/The-Evolution-of-In-Vivo-CAR-T-Therapies

https://www.nature.com/articles/s41551-025-01511-8.pdf

https://www.cell.com/molecular-therapy-family/advances/fulltext/S2329-0501%2825%2900100-7

https://link.springer.com/article/10.1186/s12951-024-02972-w

https://www.mdpi.com/1422-0067/25/18/10166

https://ozbiosciences.com/blog/white-paper-lnp-formulations-for-mrna-delivery-n124